对于一个患者而言

明明有“救命药”

但国内还没上市

这可怎么办？

8月16日下午

在复旦大学附属华山医院虹桥院区内

上海完成了首个案例！

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一名垂体腺瘤术后患者

用上了一款尚未在国内注册上市的

临床急需药品"帕瑞肽"

这一行为是依照2022年6月底国家卫健委、国家药监局联合印发的《临床急需药品临时进口工作方案》执行，也是上海首个成功案例。此次"破冰"，将为本市尚无有效治疗药物和治疗手段的罕见病及其他危重症患者带来希望。

女子被诊断为罕见病

如不治疗，平均寿命减10年

早在2019年，来自江苏的孙女士因糖尿病酮症酸中毒被送入当地医院治疗，起先医生以为她得了2型糖尿病，对症治疗一年仍没有起色。

随后通过检测发现，孙女士生长激素严重超标，被确诊为垂体瘤。

来华山医院就诊时

孙女士已出现肢端肥大症状

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肢端肥大症由生长激素和胰岛素样生长因子1过多引起，过量分泌生长激素除了会导致患者肢端肥大，还可引起糖尿病、高血压、心肌肥厚、气管狭窄、消化道肿瘤及骨质疏松等全身多系统多脏器疾病，如不治疗平均寿命缩短至少10年，2022年这一疾病也被列入国家卫健委《第二批罕见病目录》。

而垂体瘤治疗的一大难点

在于手术无法做到全切

曾芳芳 华山医院内分泌科主治医师

血管包着的，这一块没办法给她全拿，全拿血管破掉了，就只能上台、下不了台。残留的这些就通过伽马刀一种放疗的形式，这些组织给它照射，让它慢慢地自己死亡。

而伽马刀治疗起效，最快也要两到三年。在此期间，要想把激素降下来，必须用药物控制。

目前，我国第一代"生长抑制素"药物有效率约为50%。孙女士用药后，激素水平仍比普通人高出一倍。

上海首次申请

国内无注册上市进口药

了解到国际上已有第二代"生长抑制素"药物后，华山医院向相关部门递交了"临床急需药品临时进口申请"。

它适用于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，必须符合三种情形之一，方可纳入临床急需少量药品范围。

张朝云 华山医院内分泌科主任医师、教授

提交申请之后，卫健委就组织一个专家讨论会，上海各个大医院内分泌科的一些主任基本上都去了。安全性的话，因为这个药在国外已经上市10年了，而且应用也是比较广泛的，它的不良反应跟我们第一代是类似的，所以还是可控的。

5月底，国家药监局批复申请

之后，药物进口流程顺利启动

8月16日下午，孙女士自费约2万元人民币，接受了该药物第一针注射。之后，原则上每四周注射一针，不过随着伽马刀治疗效果显现，医生将调整用药方案。

记者从现场获悉，这一药品目前在国内通过患者自费的形式用药，一针约2万，而这也是全球最低价格，“此前在国家这一政策没有落地之前，也有患者支付高昂的费用前往欧美等国用药，相比国外一针15万元-16万元的价格，这名患者能在国内用到这个药物，给了她全新的治疗希望。”

孙女士 患者

我听说国外这个药很贵，通过医院和政府协调，听说我这次用药还比较便宜。

市药监局介绍，目前上海方面已成立工作专班，跨前辅导申请医疗机构，并主动对接国家相关部门，通过各方协作，推动好政策落到实处。

张清 上海市药监局副局长

尤其是一些罕见病药物，药监部门是在卫生部门经过评估3个工作日之内，就决定做出批准他可以临时进口。经过卫健委评估作为临床急需以后 ，（同一个患者同一种药）后续就不需要再有评估的过程了，后续的临时进口就会更快。

(查看视频了解详细报道↓）

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未来随着临床研究的开展

期待有更多的创新药

可以在国内上市使用

更好更快地满足患者临床需求！

记者：周文韵

摄像：乔楚

编辑：许露露

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